Pharsight Consulting Service

小児

CertaraのPharsight ConsultancyおよびSimcyp Consultancyは、小児の適応症における医薬品の安全性および有効性に関する知識を最大化し、一方で小児に対する試験薬の暴露を最小とする経験を多数有しています。Certaraは、疼痛、血液疾患および希少遺伝性疾患等の適応症を持つ医薬品の小児に対するプロジェクトを50件以上実施してきました。Certaraの方法では、非臨床試験、成人試験、文献データおよび関連する適応症もしくは薬物作用における小児試験から得られた事前情報を最大限に活用します。こうした知識を、患者の生理学、薬物作用および試験の特性に関するモデルに組み込むことにより、お客様のチームは、投与条件、患者の反応、薬物間相互作用さらには試験結果全体に関する「what if」のシナリオについてin silicoで検討できるようになります。弊社のコンサルタントは、こうした方法で確実性を向上させることにより、採血その他の侵襲的手段を最小化しつつ、少数(18~24名程)ではあるが複数の年齢層にまたがる小児患者を用いて、小児試験を効率的に実施し、承認を取得するお手伝いをしてきました。

Simcyp ConsultancyはSimcyp Pediatric Simulatorを活用しています。Simcyp Pediatric Simulatorには、生理学的薬物速度論(physiologically-based pharmacokinetic; PBPK)の完全なモデルだけでなく、患者背景、発達生理学および薬物消失経路の個体差に関する広範なライブラリも組み込まれています。これによって、あらゆる年齢範囲における薬物動態の変動をシミュレーションし、薬物間相互作用の可能性を定量化に検討することができます。

定量的薬理学およびファーマコメトリクスに関するCertaraの専門知識によって、小児医薬品の開発におけるリスクは減少します。弊社は、新生児、幼児、小児および青年における低分子および生物製剤に関する経験を用いて、お客様が信頼性の高いリスク-ベネフィットプロファイルを構築し、承認を取得するサポートをいたします。Certaraは、試験デザイン、承認申請およびFDA/EMEAとの会合等の規制に関わるコンサルティングを通じて、お客様のパートナーとなります。

近年の特筆すべき業績

利点

  • 規制当局とのやりとりが改善することによる、承認取得の迅速化および成功確率の向上
  • 小児患者にとって適切な採血スケジュールおよび被験者選択/除外基準による、試験デザインの最適化
  • 複数の年齢群に渡る安全性/有効性プロファイルと用法用量の関係の定量的モデル
  • 部分集団および成熟の影響の可視化
  • ある種の小児試験の必要性が小さくなる可能性

小児における検討例

  • 成人データ、非臨床データおよび文献データに基づく、様々な年齢層に渡る薬物暴露量および効果の予測
  • 成人から小児への投与量スケーリング、特に、小児におけるクリアランスの予測
  • 小児における臓器機能の発達および疾病進行に基づく、PKおよびPDの経年変化のモデリング
  • 小児特有の薬物間相互作用の可能性の予測
  • 試験の実行が困難もしくは不可能であるシナリオに対する、PKおよびPDからの予測
  • 科学的な方法に基づく、必要最低限のサンプルサイズおよび検出力の算出
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