Pharsight Consulting Service

オーファンドラッグ

CertaraのPharsight ConsultancyおよびSimcyp Consultancyは、オーファンドラッグの承認のサポートに関する幅広い経験を持っており、また、疾病進行および治療成果に個人差が大きい、新規の試験を実施するに際して患者が少ない、適切な治療期間が明確ではない、得られるデータが少ない、といった、希少疾病の適応に関する新薬承認で直面する課題についてもよく理解しています。弊社はお客様と連携することにより、得られる情報量が理想よりも少ない状況下での意思決定を最適化します。Certaraのコンサルタントはオーファンドラッグのスポンサーに対し、極めて希少な疾病の場合にわずか6名の患者に基づいて承認を得るための支援を行った経験があります。

開発過程において事前情報を活用することの重要性は、承認済みの適応症を有するオーファンドラッグに対するFDA承認率が大幅に向上したことからも明らかです。オーファンドラッグのスポンサーは、試験デザインを議論し、投与量の設定根拠の助けとなる定量的モデルを検討するために、治験開始前、第1相終了後および前期第2相終了後にFDAと会合を持つことが奨励されています。Certaraは、規制当局と早期に明確な意思疎通を行うことにより承認取得までの期間を短縮することで、お客様のパートナーとなります。

 

近年の特筆すべき業績

利点

  • 規制当局とのやりとりが改善することによる、承認取得の迅速化および成功確率の向上
  • 限られた集団から得られるスパースデータに基づいた定量的モデルを通じて、用法用量を議論できること
  • 規制当局との話し合い、承認申請および取得を支援するために、使用可能な全ての情報を効率よく統合

オーファンドラッグにおける検討例

  • 投与量、暴露量および効果を関連付けるトップダウン(経験的)モデルおよびボトムアップ(メカニズムベース)モデルの開発
  • 非臨床および文献データを元にした、ファーストインヒューマン試験の投与量および試験デザインの検討
  • 患者の年齢、体重、疾病状態等の影響の検討、ならびに、医薬品の暴露と効果の関係を変化させ得る共変量の検証
  • 治療効果が症状を緩和するのみか、あるいは、疾病進行の根底に変化をもたらすものか、の同定
  • 「what if」シミュレーションに基づいた、試験デザイン、用法用量およびサンプルサイズの最適化

プロジェクトの件数および種類

  • 2007年以来、97件のプロジェクト
  • 疾病領域
    • 遺伝性および先天性
      • ファブリー病(リソソーム蓄積症)
      • ハンター病(リソソーム蓄積症)
      • 異染性白質ジストロフィー(metachromatic leukodystrophy disease; MLD、リソソーム蓄積症)
      • トランスサイレチン媒介性アミロイド症
      • 家族性地中海熱(familial mediterranean fever; FMF)
      • 尿素サイクル異常症(urea cycle disorders; UCD)
      • 遺伝性血管浮腫(hereditary angioedema; HAE、C1エステラーゼ阻害剤)(予防および治療)
      • 遺伝性血管浮腫(HAE、イカチバント)
      • ACE誘導性HAE(HAE、イカチバント)
      • 腫瘍学
        • 多発性骨髄腫
        • 急性骨髄性白血病
        • 膀胱がん(光線力学療法)
        • 骨疾患および筋疾患
          • X連鎖性低リン血症(ビタミンD抵抗性くる病)
          • デュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne muscular dystrophy; DMD)
          • 低リン血症(Hypophosphatasia; HPP)
          • 血液疾患
            • 発作性夜間血色素尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria; PNH)
            • 非定型溶血性尿毒症症候群(atypical hemolytic uremic syndrome; aHUS)
          • 胃腸疾患
            • 短腸症候群
            • 小児性クローン病
            • 副甲状腺機能低下症
          • 抗感染症薬
            • 嚢胞性線維症
            • 嚢胞性線維症患者における緑膿菌による肺感染症
            • 炭疽菌感染の治療
            • オルソポックスウイルス感染/天然痘の治療
          • その他
            • モリブデン補助因子欠損症
            • 重症筋無力症(myasthenia gravis; MG)
            • 難治性痛風患者における高尿酸血症
%d人のブロガーが「いいね」をつけました。